周四（7月23日），國際頂級學術期刊《科學》聯合學術監督網站「撤稿觀察」連續發表了兩篇引人注目的調查報導，揭露了一宗中國6歲女童利用基因編輯治療而導致死亡的事件。
這一消息一經發布，立刻在全球科研界引起轟動。多位曾審查此案的外國基因治療專家和生物倫理學家紛紛質疑，詢問中國醫師是否在醫療前充分告知女童父母治療存在的風險。
該事件發生在2025年3月24日，當時在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，中國醫師及科學家嘗試協助一位因基因異常引起大腦發育問題的6歲女童。他們將數以萬計的病毒注入女童的腦脊液，這些病毒攜帶指令，組裝能修復女童腦細胞缺陷基因的「鹼基編輯器」定製基因修復系統。
根據聯合調查指出，這位化名為「小美」的女童是已知全球首位接受針對腦部基因編輯治療的患者，也是這項僅有一位患者的臨床試驗的對象。
報導中提到，女童家屬支付了相當龐大的費用，共計86萬美元（約582萬人民幣），作為該療法研發的部分資金。
在接受治療後，小美隨後出現了發燒以及腎臟損傷的跡象。經過一週的治療後，她不幸去世。根據醫院報告，死亡最大可能是患者對於用於傳遞基因編輯載體的病毒產生了免疫反應。
在小美去世將近一年後，研究她療法的仇子龍團隊於2026年2月在英國《自然》期刊上刊登了一篇論文，提供了該療法在小鼠和猴子身上有效的證據。不過，論文中已刪除了有關小美家族基因的記載，以及父母對研究的資助。這引起了小美父母的不滿。
小美的父母要求研究團隊撤回論文，並向《自然》期刊表達抗議，指出他們對這項試驗的財力支持以及女兒的死亡情況。然而，《自然》雜誌回應稱這些倫理問題超出了其數據完整性的範疇，應由從事研究的中國大學處理。
小美的父母現在希望追究當事人的責任，並希望未來可保護其他接受基因治療的病患免受類似傷害。
