本報導透過美國健康新聞網站STAT透露，在上海一名患有杜氏肌營養不良的中國男童參加輝大基因公司的早期臨床研究後不幸過世。根據該臨床試驗登記，這位男童年齡介於4至8歲之間。
輝大公司發布中文聲明指出，這位男童在接受高劑量腺相關病毒載體全身給藥後出現急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）並於2025年8月不幸離世。
這是近期國際期刊披露的第二起中國基因編輯試驗導致兒童死亡事件。此外，這也是一宗在患者過世一年後被外國媒體曝光的中國醫療事件。
根據《科學》期刊的報導，另一則情況發生在上海的基因編輯試驗中，一名6歲女孩接受腦靶向基因編輯後亦不幸離世。
兩起案例相似之處包括試驗由研究者自行發起，監管不足；患者皆因病毒載體引起致命免疫反應而去世；相關調查者一開始保持沈默，但研究仍在繼續進行。
考慮到這一情況，外界對中國放寬監管方式以展開臨床試驗的安全性產生疑慮。
根據輝大公司的臨床試驗註冊信息，該實驗計劃自2024年11月開始，對象為4至8歲男童。原定於2026年8月完成試驗主要部分，並於2027年6月進行數據分析。
此外，根據公司消息，他們停止了需要全身輸注大量病毒的臨床試驗，轉而將專注於向大腦或眼睛注射少量病毒。
中國目前對罕見病的治療採用了所謂的「快通道」：基因編輯研究雖能讓醫生及家長更快嘗試新療法，但同時也存在嚴重缺陷，包括缺乏風險評估、透明度和監管制度。
基因治療試驗中發生嚴重不良事件並非罕見，但如中國這般需要經過國外媒體數月乃至數年曝光才能在國內傳播，這樣的情況相當少見。
