2025年3月24日，中國醫生和科學家在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，首次嘗試使用基因編輯治療一名6歲大腦發育異常的女孩。治療中，數萬億個病毒被注入女童的腦脊液，攜帶了基因修復系統。然而，七天後，女童卻不幸離世。
這起事件的真相在2026年7月23日由國際學術期刊《科學》和監督網站「撤稿觀察」揭露。此事嚇壞了全球科研界，外國專家對治療前未充分告知風險提出質疑。該女童被暱稱為「小美」，是首位接受腦部基因編輯治療的案例，成為一項臨床試驗中唯一的被試者。
家屬支付約582萬人民幣，作為治療研發部分的費用。小美父母發現女兒患有罕見的神經發育疾病後，主動尋求基因編輯治療，並聯繫到研究該療法的專家。為了度過女兒的痛苦，他們不擇手段，卻不知治療的風險。
過程中，小美家人支付高額費用，甚至賄賂相關人員。然而，手術後小美病情反而惡化，最終導致死亡。醫院不當管理致使此事浮出水面，引起國際爭議。家屬希望撤回有關研究發表，以免對其他家庭造成誤導。
這個悲劇也教訓了人們對於新治療方法的審慎以及重視知情同意的重要性。這一事件應該被視為一個醒目的警示，提醒我們在追求治療突破時，不可忽視倫理道德和風險評估的合法性。
